fbpx
Przejdź do treści

Gen naprawiony w ludzkim zarodku. Czy to przełom w leczeniu, czy może początek ery modyfikowanych dzieci?

leczenie zarodków

Czy jesteśmy świadkami przełomu w historii inżynierii genetycznej? Leczenie zarodków do tej pory było niewykonalne. Tymczasem naukowcy zmodyfikowali nieprawidłowy gen w ludzkim zarodku odpowiadający za ciężką chorobę serca. Czy to oznacza, że będziemy mogli leczyć choroby w zarodku? Do tego jeszcze długa droga.

Jak czytamy w opisanym w „Nature” badaniu, naukowcom udało się naprawić zmutowany gen MYBPC3, który powodował, że włókna mięśnia sercowego stawały się grubsze, prowadząc w konsekwencji do kardiomiopatii przerostowej – choroby w wielu wypadkach śmiertelnej.

Nożyczki do genów

Prawdziwy przełom w modyfikowaniu genomu przyniosło zastosowanie systemu CRISPR, który przypomina układ odpornościowy – sprawia, że bakterie chronią się przed atakiem wirusów. Kiedy te wnikną do nich, dzięki białku – enzymowi Cas9 są cięte i wbudowywane we własny genom. Okazało się, że technika ta może być z powodzeniem stosowana także do modyfikacji ludzkich genów.

To nie pierwsza próba

W marcu tego roku chińscy naukowcy z Uniwersytetu Medycznego z Guangzhou w Chinach zastosowali CRISPR ale kilkanaście godzin po zapłodnieniu. Eksperyment nie zakończył się powodzeniem – udało się naprawić geny jedynie 13 z 54 zarodków.

Spróbowaliśmy zrobić to inaczej. Do zdrowych komórek jajowych wprowadzaliśmy plemniki niosące wadliwy gen MYBPC3, tak jak w naturze ma to miejsce podczas zwykłego zapłodnienia. Jednak nie czekaliśmy już ani chwili dłużej i system naprawczy wprowadziliśmy dokładnie w tym samym czasie – razem z plemnikiem – wyjaśnia prof. Shoukhrat Mitalipov z Oregon Health and Science University, główny autor pracy w „Nature”.

Enzym Cas9 wyciął zmutowany fragment DNA, zastąpiony następnie przez prawidłowy gen MYBPC3. Wyniki eksperymentu napawają optymizmem – udało się wyleczyć aż 42 z 58 zarodków.

Dzieci ze zmodyfikowanych zarodków

Tego rodzaju badania rodzą zwykle wiele obaw i wątpliwości bo leczenie zarodków wydaje się niebezpieczne. Pojawiają się pytania, czy już niebawem będą się rodzić genetycznie zmodyfikowane dzieci. Póki co nikt nie mówi o takich konsekwencjach badań – nie ma mowy o doprowadzeniu do ciąży.

To na pewno duży krok do zastosowania tej techniki w praktyce klinicznej – komentuje prof. bioetyki Jeffrey Kahn ze słynnego Johns Hopkins University w Baltimore, członek komitetu powołanego przez amerykańską Narodową Akademię Nauk właśnie w celu oceny bioetycznych aspektów modyfikowania genów. Zdaniem komitetu tego rodzaju badania można uznać za etycznie dopuszczalne, ale można je wykonywać jedynie w celach naukowych i pod ścisłą kontrolą. Wykluczona jest także ciąża i narodziny dziecka, jeśli użyto techniki CRISPR.

Jak komentuje dla „Nature” dr George Daley – specjalista od komórek macierzystych ze Szpitala Dziecięcego, teraz wielu innych badaczy – nie do końca do tego przygotowanych – może podjąć próby podobnych eksperymentów, zanim ich skuteczność i bezpieczeństwo zostaną dostatecznie sprawdzone i potwierdzone.

źródło: wyborcza.pl

Dostęp dla wszystkich

Wolny dostęp

Ten materiał dostępny jest dla wszystkich czytelników Chcemy Być Rodzicami. Ale możesz otrzymać więcej posiadając Kontro Premium!

Autor

Aneta Polak-Myszka

Dziennikarka, absolwentka polonistyki Uniwersytetu Warszawskiego